用于膀胱癌基因治疗的多功能基于脂质的 CRISPR-Cas13a 遗传回路递送系统。
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: 膀胱癌的治疗最近显示出微小的进展。CRISPR 介导的基因治疗为膀胱癌治疗提供了新的选择。在这项研究中,我们开发了一种通用的脂质体系统,将 CRISPR-Cas13a 基因回路递送到膀胱癌细胞中。经过体外研究和小鼠膀胱灌注研究,该系统显示了五个优点 :( 1) 基因表达编辑的转录靶向和切割工具 CRISPR-Cas13a, 不影响细胞基因组的稳定性; (2) 制备的脂质体体系靶向 hVEGFR2,在膀胱癌细胞中始终高度表达; (3) CRISPR-Cas13a 序列由人工肿瘤特异性启动子驱动,实现进一步的靶向性; (4) 引入了使用近红外光释放的近红外光敏剂来控制传输系统; 和 (5)用 3 个 crRNA 串联序列构建质粒,以实现多重靶向和更广泛的治疗结果。这种具有近红外激光控制能力的肿瘤细胞靶向脂质输送系统为基于 CRISPR-Cas13a 的膀胱癌基因治疗提供了一种通用的策略。
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ACS Synthetic Biology
ACS SYNTH BIOL
最新影响因子:5.249 | 期刊ISSN:2161-5063 | CiteScore:4.86 |
出版周期: | 是否OA:YES | 出版年份:0 |
自引率:15.60% | 研究方向:生物- |
出版地区:UNITED STATES |
SCI期刊coverage:Science Citation Index Expanded(科学引文索引扩展)
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ACS Synthetic Biology 期刊简介
英文简介:
ACS Synthetic Biology is a monthly peer-reviewed journal dedicated to research in synthetic biology and biological systems. Led by Editor-in-Chief Christopher A. Voigt of the Massachusetts Institute of Technology, the journal publishes high-quality research that demonstrate integrative, molecular approaches enabling better understanding of the organization and function of cells, tissues, and organisms in systems. The journal is particularly interested in studies on the design and synthesis of new genetic circuits and gene products; computational methods in the design of systems; and integrative applied approaches to understanding disease and metabolism. Topics may include, but are not limited to: Design and optimization of genetic systems Genetic circuit design and their principles for their organization into programs Computational methods to aid the design of genetic systems Experimental methods to quantify genetic parts, circuits, and metabolic fluxes Genetic parts libraries: their creation, analysis, and ontological representation Protein engineering including computational design Metabolic engineering and cellular manufacturing, including biomass conversion Natural product access, engineering, and production Creative and innovative applications of cellular programming Medical applications, tissue engineering, and the programming of therapeutic cells Minimal cell design and construction Genomics and genome replacement strategies Viral engineering Automated and robotic assembly platforms for synthetic biology DNA synthesis methodologies Metagenomics and synthetic metagenomic analysis Bioinformatics applied to gene discovery, chemoinformatics, and pathway construction Gene optimization Methods for genome-scale measurements of transcription and metabolomics Systems biology and methods to integrate multiple data sources in vitro and cell-free synthetic biology and molecular programming Nucleic acid engineering
中文简介:(来自Google、百度翻译)
美国化学学会合成生物学是一个月的同行评议期刊,致力于研究合成生物学和生物系统。由麻省理工学院总编Christopher A. Voigt领导,该杂志发表了高质量的研究,展示了综合的、分子的方法,能够更好地理解细胞、组织和有机体在系统中的组织和功能。 该杂志对设计和合成新的遗传线路和基因产品的研究特别感兴趣;系统设计中的计算方法;以及理解疾病和新陈代谢的综合应用方法。 主题可能包括但不限于: 遗传系统的设计和优化 遗传电路设计及其原理为他们组织成程序 用于辅助遗传系统设计的计算方法 量化遗传部分、电路和代谢通量的实验方法 遗传部件库:它们的创建、分析和本体表示 蛋白质工程包括计算设计 代谢工程和细胞制造,包括生物质转化 自然产品获取、工程和生产 蜂窝编程的创造性和创新性应用 医学应用、组织工程和治疗细胞的编程 最小单元的设计和构造 基因组学和基因组替换策略 病毒工程 合成生物学的自动化和机器人装配平台 DNA合成方法 元基因组学和合成元基因组分析 生物信息学应用于基因发现、化学信息学和通路构建 基因优化 基因组水平的转录和代谢组学测定方法 系统生物学和集成多个数据源的方法 体外和无细胞合成生物学和分子编程 核酸工程
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