Myopathy reversion in mice after restauration of mitochondrial complex I.

e

Abstract:

:Myopathies are common manifestations of mitochondrial diseases. To investigate whether gene replacement can be used as an effective strategy to treat or cure mitochondrial myopathies, we have generated a complex I conditional knockout mouse model lacking NDUFS3 subunit in skeletal muscle. NDUFS3 protein levels were undetectable in muscle of 15-day-old smKO mice, and myopathy symptoms could be detected by 2 months of age, worsening over time. rAAV9-Ndufs3 delivered systemically into 15- to 18-day-old mice effectively restored NDUFS3 levels in skeletal muscle, precluding the development of the myopathy. To test the ability of rAAV9-mediated gene replacement to revert muscle function after disease onset, we also treated post-symptomatic, 2-month-old mice. The injected mice showed a remarkable improvement of the mitochondrial myopathy and biochemical parameters, which remained for the duration of the study. Our results showed that muscle pathology could be reversed after restoring complex I, which was absent for more than 2 months. These findings have far-reaching implications for the ability of muscle to tolerate a mitochondrial defect and for the treatment of mitochondrial myopathies.

小鼠线粒体复合物 I 复性后肌病逆转。

c

摘要:

: 肌病是线粒体疾病的常见表现。为了研究基因替换是否可以作为治疗或治愈线粒体肌病的有效策略,我们建立了骨骼肌中缺乏 NDUFS3 亚基的复杂 I 条件性基因敲除小鼠模型。NDUFS3 蛋白水平在 15 日龄 smKO 小鼠的肌肉中检测不到,2 月龄时可检测到肌病症状,随时间推移而恶化。全身给药 15-18 日龄小鼠的 rAAV9-Ndufs3 有效地恢复了骨骼肌中 NDUFS3 水平,阻止了肌病的发展。为了测试 rAAV9-mediated 基因替换在疾病发作后恢复肌肉功能的能力,我们还治疗了症状后 2 个月大的小鼠。注射的小鼠表现出显着改善的线粒体肌病和生化参数,这仍然是研究的持续时间。我们的结果表明,恢复复合物 I 后肌肉病理可以逆转,该复合物 I 缺失超过 2 个月。这些发现对肌肉耐受线粒体缺陷的能力和线粒体肌病的治疗具有深远的意义。

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EMBO Molecular Medicine

研究方向:医学-医学:研究与实验
IF:8.821
IF值的bai意思是影响因子。是汤森路透(duThomson Reuters)出品的期刊引证报告zhi(Journal Citation Reports,JCR)中的一项数据。 影响因子dao目前的计算方法是:IF=C/(M+N)。以2017年IF的计算为例,M为该期刊2015年发表的文章数量,N为该期刊2016年发表的文章数量,C为该期刊2015和2016年两年发表的文章在2017年这一年被引用的
出版周期: ENGLAND
中科院分区:Q4 来稿接收率:约 % 审稿周期:偏慢,4-8周
1.30%
YES
2009
1757-4676
出版地区: CiteScore:

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EMBO Molecular Medicine 期刊简介

英文简介:

EMBO Molecular Medicine publishes research articles as full-length research papers and short reports. In addition, the journal publishes editorials and review articles in innovative formats that target a broad and non-specialized audience. Areas within the scope include, but are not limited to: Aging Angiogenesis Cancer biology Channelopathies Differentiation and development Endocrinology/Metabolic disease Genetics/epigenetics Genomics, transcriptomics, proteomics, metabolomics of disease, systems medicine Gene therapy Immunology and inflammation Infectious diseases Neurodegeneration, neurological diseases and myopathies, sensory defects Stem cells and regenerative medicine Vascular and cardiovascular biology

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中文简介

EMBO分子医学发表研究论文全文和短报告。此外,该杂志还以创新的形式发表社论和评论文章,面向广泛和非专业读者。 范围内的范围包括但不限于: 老化 血管生成 癌症生物学 Channelopathies 分化和发育 内分泌/代谢性疾病 遗传学和表观遗传学 基因组学、转录组学、蛋白质组学、疾病代谢组学、系统医学 基因治疗 免疫学和炎症 传染病 神经退化,神经疾病和肌病,感觉缺陷 干细胞和再生医学 血管与心血管生物学

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