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基因科研革命突破,免疫疗法出新成果

王淼

摘要: 1.莱伯氏先天性黑蒙症协助脱离黑暗世界过去,遗传性眼疾既无法预防,也被认定为束手无策.然而,随着医疗科研的精进,不断取得重大突破,新的突破就是美国食品药物管理局于2017年正式核准首个遗传性疾病的基因治疗药物"Luxturna".此药是由Spark Therapeutics研发,主要是透过修复患者等位基因RPE65突变,以达到治疗效果.

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