中华实用儿科临床杂志
Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics 실용아과림상잡지
- 主管单位： 中国科学技术协会
- 主办单位： 中华医学会
- 影响因子： 1.50
- 审稿时间： 1-3个月
- 国际刊号： 2095-428X
- 国内刊号： 10-1070/R
- 论文标题 期刊级别 审稿状态
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儿童原发性免疫性血小板减少症新药研发进展
儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)是血小板抗体和抗自身T淋巴细胞对血小板的破坏及对巨核细胞功能的影响导致的血小板减少.靶向治疗ITP免疫异常的新药主要有以下4类:1.CD40-CD154通路阻滞剂,如人源化CD154单抗Toralizumab,修饰Fc段的人源化抗CD154单抗有望应用于ITP的治疗.2.阻断Fc受体与血小板抗体Fc段结合的单抗,如Rozrolimupab,其是基因重组的25种抗RHD的抗体的混合制剂,有效率为62％,限制其临床应用的不良反应是溶血.可溶性的FcγRⅡb(SM101)对ITP有效并克服了激活B淋巴细胞导致自身免疫性疾病的不良反应.3.阻断激活巨噬细胞吞噬血小板的信号通路上的关键分子Syk,代表药物Syk抑制剂R788,有效率为44％.4.促进血小板增生的新药,如Avatrombopag等.
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儿童免疫性血小板减少症生活质量
免疫性血小板减少症(ITP)是儿童常见的出血性疾病.因为血小板减少、出血、疾病预后、治疗的不良反应、活动受限等问题,常导致患儿及父母的生活质量显著降低.现就国内外儿童ITP的生活质量作一述评,以引起更多关注和重视.在ITP治疗抉择和管理时,应将健康相关的生活质量作为重要参考指标之一.
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儿童原发性免疫性血小板减少症的发病机制
免疫性血小板减少症(ITP)是儿童时期常见的出血性疾病,免疫异常是其主要的发病原因.体液免疫异常是ITP的主要原因,涉及血小板、血小板膜表面糖蛋白相关抗体的增加,调节性B淋巴细胞受损和血小板Toll样受体的上调.细胞免疫异常包括Th1/Th2细胞的失衡导致抑制性细胞因子[白细胞介素(IL)-2、干扰素-α、肿瘤坏死因子-β]增加,慢性ITP患者IL-17及Th17细胞均较对照组升高,调节性T淋巴细胞下降也常见于ITP.细胞凋亡相关基因Bak、Bax表达增加也是慢性ITP发生的原因.幽门螺杆菌是慢性ITP发生的重要原因,清除幽门螺杆菌治疗后部分病例会缓解,而对新诊断的病例无效.疫苗接种可以导致ITP,再次接种一般在发病3～6个月.
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儿童免疫性血小板减少症的治疗策略
儿童免疫性血小板减少症(ITP)是以单纯性血小板减少为特征的儿童常见的出血性疾病.新诊断ITP患儿的初始治疗是根据患儿的个体特点选择观察等待或药物治疗.一线药物治疗主要包括单次大剂量静脉用丙种球蛋白(IWG)和/或短疗程糖皮质激素治疗.对于有严重或威胁生命出血的患儿,推荐给予血小板输注及联合药物治疗.约有20％的患儿进展为慢性ITP(chronic ITP,CITP),对于进展为CITP的患儿应再次评估,以排除其他疾病.CITP的药物治疗选择包括利妥昔单抗和促血小板生成素(TPO)/TPO受体激动剂(罗米司汀或艾曲波帕),联合治疗和免疫靶向新药治疗将成为更加有效的治疗选择.脾切除仅适用于存在持续重症血小板减低伴出血、需要反复不断药物干预的小部分慢性难治性ITP患儿.
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更昔洛韦联合干扰素-α1b雾化吸入治疗儿童传染性单核细胞增多症的疗效
目的 探讨更昔洛韦联合干扰素-α1b雾化吸入治疗儿童传染性单核细胞增多症(IM)的临床疗效和安全性.方法 选取IM患儿177例,采用随机数字表法分为3组,每组59例,分别选用更昔洛韦静脉滴注(A组)、更昔洛韦静脉滴注+干扰素-α1b雾化吸入(B组)和更昔洛韦静脉滴注+干扰素-α1b肌肉注射(C组)3种治疗方法治疗5～7d.比较各组患儿用药后热退时间、咽峡炎好转时间、异型淋巴细胞＜0.05时间、颈部淋巴结缩小时间、肝回缩时间、脾回缩时间及治疗前后EB病毒(EBV)-DNA拷贝数和T淋巴细胞亚群;同时观察治疗过程中各组出现的不良反应.结果 与A组比较,B组、C组在热退时间[(3.20±1.81)d、(3.17±1.76)d比(4.01±2.34)d]、咽峡炎好转时间[(3.15±1.33)d、(3.09±1.37)d比(3.98±1.31)d]、异型淋巴细胞＜0.05时间[(3.12±1.55)d、(3.10 ±1.33)d比(3.95±1.26)d]明显缩短,差异均有统计学意义(F=4.150、4.580、4.060,均P＜0.05),治疗7d后EBV-DNA阴转率均高于A组[53例(89.8％)、52例(88.1％)比41例(69.5％),x2=10.403,P＜0.05],在治疗后7d细胞免疫功能的恢复上差异明显[CD3+:(63.00±4.39)％、(62.75±4.84)％比(68.70±7.70)％,CD4+:34.08 (30.21,41.70)％、33.94(29.17,45.17)％比32.34 (28.16,43.53)％,CD8+:30.59 (27.14,40.22)％、30.09(27.54,40.48)％比32.57(28.68,41.17)％,CD4 +/CD8+:1.12(1.03,1.31)、1.11(0.99,1.64)比0.94(0.87,1.59),F/x2=11.020、1.217、1.121、6.728,均P＜0.05].B组和C组间比较各项指标变化差异不明显,差异均无统计学意义(均P＞0.05).不良反应方面:C组出现2例发热,每组均出现2例粒细胞减少.结论 更昔洛韦联合干扰素-α1b雾化吸入治疗儿童IM有良好疗效,可改善临床症状,促使细胞免疫功能改善及血EBV-DNA转阴.不良反应少且无疼痛,易为患儿及家长所接受,故推荐更昔洛韦联合干扰素-α1b雾化吸入治疗儿童IM.
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江西萍乡地区儿童葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症基因突变分析
目的 通过对江西萍乡地区确诊的葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G6PD)缺乏症患儿进行G6PD基因分析,分析本地区常见的G6PD基因突变类型,为确立G6PD缺乏症为新生儿筛查项目提供理论依据.方法 选取2012年1月至2016年1月因急性溶血在萍乡市人民医院儿科住院的并确诊为G6PD缺乏症患儿共65例,其中30例征得患儿家属同意,抽取静脉血,提取DNA,并进行PCR-基因测序,确定基因突变类型.结果 30例G6PD缺乏症患儿共检出3种基因突变类型,其中G1388A 19例(63.3％)、G1376T 8例(26.7％),C1159T 1例(3.3％),2例(6.7％)测序未找到突变位点,也无缺失突变.在2例G1376T家系中,有1个家系兄弟2人均为蚕豆病患者.结论 G1388A、G1376T为萍乡地区常见的G6PD缺乏症基因突变类型.
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婴儿期发病血小板无力症1例家系分析并文献复习
目的 提高对婴幼儿血小板无力症(GT)的认识,探讨基因检测对于GT早期诊断的重要性.方法 报告1例婴儿期发病GT的诊断及家系基因检测图谱,检索国内和国外报道的GT病例,汇总并分析GT的临床特征及基因检测结果.结果 患儿,男,9个月10 d,因“反复皮肤瘀斑瘀点9个月、贫血1个月、多次鼻出血、黑便5d”就诊.实验室检查:血小板计数282×109/L,凝血功能正常,血块退缩异常,血小板对腺苷二磷酸(ADP)等生理诱聚剂反应低下,对瑞斯托霉素凝集反应正常.初步诊断为GT.基因检测示患儿为ITGA2B纯合突变c.481T ＞C(E4)p.C161R,父母亲均为杂合子携带者,家系里其他6人为该基因杂合子携带者,1人为纯合子患者.汇总分析国内相关报道,GT患者的典型表现为皮肤黏膜出血、易擦伤、紫癜、鼻出血、牙龈出血、月经过多,与国外报道类似.血小板膜糖蛋白Ⅱb(GPⅡb)2671C＞T、GPⅡb1750C＞T、GPⅡb2334A＞C和血小板膜糖蛋白Ⅲa1199G＞A国内突变频率高.结论 该患者检测的突变基因ITGA2Bc.481T＞ C(E4)p.C161R为首次报道.基因检测可以提高GT诊断的准确性,对于婴幼儿GT的早期诊断有重要意义.
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自噬在儿童急性淋巴细胞白血病发生中的作用
目的 通过检测急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患儿骨髓单个核细胞(bone marrow mononuclear cell,BMMNC)自噬标志物微管相关轻链蛋白3(LC3)-Ⅱ及自噬相关基因Beclin1和Bcl-2的表达,探讨自噬与儿童ALL发生的关系.方法 选取保定市第一中心医院血液内科病区确诊但未经治疗的ALL患儿骨髓标本33例,男18例,女15例;年龄(5.16 ±2.25)岁.健康对照组选取来保定市第一中心医院健康体检的健康儿童37名,其中男18名,女19名;年龄(5.24±2.73)岁.分离获得BMMNC,采用流式细胞仪检测自噬标志物LC3-Ⅱ,实时荧光定量PCR(Real-time PCR)检测自噬相关基因Beclin1 mRNA和Bcl-2mRNA的表达量.结果 ALL组与健康对照组LC3-Ⅱ的平均荧光强度(mean fluorescence intensity,MFI)分别为1.27 ±0.18、3.11 ±0.25,2组比较差异有统计学意义(t=-3.335,P＜0.05).ALL组与健康对照组Beclin1mRNA的循环阈值(cycle threshold,Ct)分别为25.32±1.08、21.03±1.69,2组比较差异有统计学意义(t=-7.125,P＜0.05).经2-△△Ct方法计算,健康对照组Beclin1 mRNA的表达量是ALL组的(12.23±2.73)倍.ALL组与健康对照组Bcl-2 mRNA的Ct值分别为20.09±1.76、23.55±1.19,2组比较差异有统计学意义(t=-3.805,P＜0.05).经2-△△Ct方法计算,ALL组Bcl-2 mRNA的表达量是健康对照组的(5.13±1.88)倍.结论 自噬受到抑制可能是导致儿童ALL发生的重要因素之一.
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促皮质素与甲泼尼龙在婴儿痉挛症大鼠模型中的疗效比较
目的 比较促皮质素(ACTH)与甲泼尼龙在婴儿痉挛症(IS)大鼠模型中的疗效.方法 将10日龄(P10)SD大鼠采用随机数字表法随机分为空白组(18只)、对照组(18只)和模型组(110只).模型组大鼠采用产前应激暴露加N-甲基-D天门冬氨酸(NMDA)腹腔注射法制备.模型组诱发痉挛发作后采用随机数字表法分为模型Ⅰ组(皮下注射ACTH,50 IU/kg,于P10:14:00、21:00;P11、P12:7:00、14:00、21:00;P13:7:00各1次);模型Ⅱ组(皮下注射9 g/L盐水);模型Ⅲ组(腹腔注射甲泼尼龙,60 mg/kg,于P11、P12、P13:9:00,1次/d);模型Ⅳ组(腹腔注射9g/L盐水);模型Ⅴ组(阳性对照组,不予处理),每组18只.3d后再次诱发,于P13(10:00)模型组腹腔注射NMDA(12 mg/kg),对照组腹腔注射等量9g/L盐水,空白组不予处理.观察幼鼠癫痫行为学表现并评分,免疫组织化学及荧光定量PCR法检测大鼠下丘脑促皮质素释放激素(CRH)表达,y-迷宫测试其学习及记忆能力.结果 模型组大鼠发作后均无死亡,其中模型Ⅰ组13只发作(72.22％),模型Ⅲ组14只发作(78.78％),均发作减轻,未出现抱团表现,发作潜伏期延长,评分减低,2组间发作潜伏期[(2 369.38±628.70)s比(1 922.93±462.36)s]及评分[(2.15±1.14)分比(2.07±0.83)分]比较差异均无统计学意义(均P＞0.005).模型Ⅱ、Ⅳ、Ⅴ组发作完全,均有抱团表现.空白组及对照组均无发作或死亡.各模型组CRH阳性细胞数、CRH mRNA相对表达量均较空白组及对照组增加,其中模型Ⅰ、Ⅲ组CRH阳性细胞数、CRH mRNA相对表达量均较模型Ⅱ、Ⅳ、Ⅴ组减少,差异均有统计学意义(均P＜0.002 4);模型Ⅰ、Ⅲ组CRH阳性细胞数[(39.12±5.98)个比(41.48±7.61)个]、CRH mRNA相对表达量(1.92±0.16比2.06-±0.39)比较差异均无统计学意义(均P＞0.002 4);空白组与对照组比较及模型Ⅱ、Ⅳ、Ⅴ组比较差异均无统计学意义(均P ＞0.002 4).各组大鼠学习能力比较差异均无统计学意义(F=2.196,P＞0.0024);24 h后正确反应率测试,各模型组均较空白组、对照组降低,ACTH及甲泼尼龙预处理对记忆能力无明显影响(P＞0.002 4).结论在IS大鼠模型中,ACTH与甲泼尼龙预处理疗效相当.
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儿童肝母细胞瘤的诊治进展
肝母细胞瘤(HB)为儿童期常见的肝脏恶性肿瘤,好发于5岁以下儿童.由于手术、联合化疗等多学科协作,儿童HB的预后已得到显著改观,但转移和复发HB的总体预后仍较差,为亟待解决的临床问题.现就儿童HB发病机制和诊治方面的进展作一综述.
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儿童急性淋巴细胞白血病微小残留病的检测及其应用进展
儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞异常增生的恶性肿瘤性疾病,是儿童常见的恶性肿瘤.虽然分层治疗已使儿童ALL的疗效明显提高,但仍有15％～ 20％的患儿终复发,其主要原因是白血病微小残留病变(MRD)的存在.MRD是指白血病患者经诱导化疗完全缓解后(或骨髓移植后),在体内残存有形态学上不能检测到的微量白血病细胞的状态.MRD的检测方法主要有流式细胞术和实时荧光定量聚合酶链反应及免疫组库测序技术.检测MRD水平对判断预后、指导危险度分组及个体化治疗等方面具有重要意义.现总结近年来儿童ALL-MRD的主要检测方法及临床应用所取得的进展.
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儿童恶性实体肿瘤早期识别及转诊前治疗的研究进展
儿童恶性实体肿瘤在起病初所表现出来的模糊症状各不相同,且不特异,早期诊断较为困难.儿童恶性肿瘤已逐渐成为第2大儿童死亡原因,这与诊断的延误导致肿瘤患儿无法及时得到有效的治疗有很大关系.医务人员应充分认识高度提示肿瘤风险的症状,通过病史采集和体格检查评估儿童患有某种恶性肿瘤的可能性,及时转诊高度怀疑患恶性肿瘤风险的患儿,并在转诊前给予必要的初始治疗,为肿瘤患儿提供及时得到合适治疗的机会和被治愈的可能,大程度上提高恶性肿瘤患儿的生存率.
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儿童胰母细胞瘤9例病例报告并文献复习
目的 总结胰母细胞瘤(PB)患儿的临床特点、治疗情况及预后.方法 回顾性分析2008年7月至2016年2月首都医科大学附属北京同仁医院收治的9例PB患儿,男4例,女5例,总结分析其临床特点、治疗及预后特点.结果 1.就诊时临床表现:腹部包块6例,上腹或脐周痛2例,皮肤黄染1例;胰腺头部肿瘤5例,胰腺体尾部肿瘤各2例.初诊时4例为胰腺局部肿块;3例为胰腺局部肿瘤伴胰外组织或邻近脏器浸润,1例患儿在治疗过程中出现肝脏转移;2例起病时即有肝脏转移.2.酶学及肿瘤标志物:甲胎蛋白(AFP)升高5例(48.5～52 971.0 μg/L);神经元特异性烯醇化酶(NSE)升高5例(22.4～53.4 μg/L),糖类抗原125(CA-125)[(40.3～122.8)×103 U/L]升高5例,糖类抗原19-9(CA19-9)升高2例[(65.4 ～ 362.5)×103 U/L],血乳酸脱氢酶(LDH)升高2例(380 ～838 U/L),血淀粉酶升高2例(105.5～ 122.8 U/L).3.治疗及预后:9例患儿中,直接手术联合化疗6例,其中5例完全缓解,1例停止化疗后9个月复发;化疗后手术2例,其中1例完整切除,术后未治疗,1年后复发;1例部分切除,停止化疗后6个月复发;1例因肿瘤巨大无法手术,化疗不能控制肿瘤进展,未行手术,死亡.上述3例复发患儿目前仍在化疗中.中位随访时间为21个月(8～98个月).结论 AFP增高可作为胰母细胞瘤监测指标之一,手术能否完全切除肿瘤是影响预后的重要因素,辅助性化疗可能会减少复发、延长生存期.
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肝母细胞瘤发生中枢神经系统转移12例的临床特点、治疗及预后分析
目的 探讨肝母细胞瘤(HB)发生中枢神经系统(CNS)转移的临床特点、治疗及预后.方法 回顾性分析2011年1月至2016年6月首都医科大学附属北京同仁医院收治的12例HB发生CNS转移患儿的临床资料,总结HB发生CNS转移的临床特点、治疗及预后.结果 1.临床特点:12例患儿依据术后儿童肿瘤协助组(COG)分期均为Ⅳ期病例,初次就诊时的肝外转移病灶为肺转移12例、骨转移3例、肾上腺转移2例、右心房转移1例、腹腔淋巴结转移1例.HB病理分型中(胎儿+上皮)混合型多见(50％,6/12例).12例均在治疗过程中诊断CNS转移.发生CNS转移为脑转移瘤11例、脊髓转移瘤1例.2.CNS转移的治疗:诊断CNS转移的HB均予以化疗为主的综合治疗.10例诊断CNS转移后给予维持化疗,2例给予化疗+颅内肿瘤切除术的综合治疗.3.CNS转移HB的预后:12例患儿随访时间7～ 54个月,中位随访时间20个月.诊断CNS转移后的HB生存期为1～15个月,中位生存时间为3.5个月.其中2例诊断CNS转移后给予颅内肿瘤切除术及维持化疗,随访至2016年6月,生存时间分别为15个月和5个月;另外10例未行手术患儿的生存时间为1～6个月,中位生存时间为3个月.应用乘积极限法绘制CNS转移患儿的生存函数曲线,并进行Log-Rank检验,颅内肿瘤切除术联合化疗患儿的生存期长于未行颅内肿瘤切除手术患儿的生存期(P＜0.05).结论 HB发生CNS转移病例均发生在Ⅳ期的HB病例,均伴肺转移.CNS转移部位以脑转移瘤多见,为血行性转移途径,脊髓转移1例考虑为局部浸润转移.Ⅳ期HB发生CNS转移的患儿生存期短,预后差,但给予颅内肿瘤切除手术可能延长生存期.
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急性淋巴细胞白血病患儿骨髓白血病细胞中microRNA-195及Bcl-2mRNA表达的意义
目的 分析microRNA (miR)-195和Bcl-2 mRNA在不同分型急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿骨髓白血病细胞中的表达及意义.方法 选择2010年7月至2016年12月在郑州大学第一附属医院住院或门诊就诊的ALL患儿为研究对象,共110例.包括初诊组、缓解组和复发组,将初诊组患儿划分为3组,分别为标危(SR)组、中危(IR)组及高危(HR)组.以同期本院行骨骼矫形手术并排除肿瘤及血液系统疾病的患儿14例为对照组.所有受试对象分别抽取骨髓样品2～5 mL,应用实时荧光定量PCR方法检测上述样本中miR-195及Bcl-2 mRNA的表达情况,同时通过Western blot检测Bcl-2蛋白的表达.结果 miR-195在ALL初诊及复发患儿中呈低表达现象(SR:1.25 ±0.15;IR:1.63 ±0.54;HR:0.78 ±0.35;复发:0.46 ±0.18),与对照组(4.83±0.15)比较差异均有统计学意义(t=42.44、28.63、41.35、42.65,均P=0.000),而Bcl-2 mRNA在ALL初诊及复发患儿中显著高于对照组(SR:2.56 ±0.91;IR:4.52 ±0.43;HR:5.49±1.28;复发:5.32±1.15),差异均有统计学意义(t=3.58、9.86、10.12、8.81,均P=0.000);同时还发现,随着ALL危险程度的增高,miR-195的表达呈逐渐降低趋势,而Bcl-2 mRNA的表达则逐渐升高.除此之外,Western blot检测Bcl-2蛋白的表达亦表现出相同的结果.结论 miR-195的较低表达和Bcl-2 mRNA的较高表达可能成为区分ALL危险度的一个潜在指标,这对于ALL患儿的临床诊断及初诊时的危险度判断具有重要的指导意义.
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儿童朗格罕细胞组织细胞增生症45例临床分析
目的 分析朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)病例资料,探讨其疗效,分析复发相关因素.方法 45例LCH患儿按上海市儿童医院-朗格罕细胞组织细胞增生症-2007方案(SCH-LCH-2007方案)(即改良版DAL-HX 83/90方案)分为3组:A组(仅有骨骼病变)18例;B组(任何软组织受累,有或无骨损害)6例;C组(出现脏器受累)21例.分组治疗并阶段性评估.(1)初始方案:A组[醋酸泼尼松(Pred)+长春新碱(VCR)]疗程28周,B组[Pred+ VCR+足叶乙甙(VP16)+6巯基嘌呤(6MP)]疗程43周,C组[Pred+ VCR+VP16 +6MP+甲氨蝶呤(MTX)]疗程52周.(2)复发后再治疗方案:①原方案依次逐步升级治疗(A组升B组、B组升C组);②C组患者个体方案,如VP16增减、胸腺肽和/或环孢素维持等.结果 45例患儿总有效率达93.3％(42/45例),总复发率为26.7％(12/45例),其中A组和B组患儿全部有效,C组患儿中2例死亡、1例失访.多因素分析发现年龄,性别,组别,骨骼、软组织、皮疹、淋巴结、肺、口腔、耳、垂体受累这些因素对于复发差异无统计学意义;而肝、脾受累和造血功能这3个因素对于是否复发差异有统计学意义(肝P =0.007 1、脾P =0.016 9、造血功能P=0.011 1).结论 儿童LCH病变可多系统受累并反复,改良DAL-HX83/90方案通过分组化疗,总体疗效较好;肝、脾和造血功能受累与复发有相关性.
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氟-18-脱氧葡萄糖正电子发射型计算机断层显像/CT显像在儿童神经母细胞瘤临床分期中的意义
目的 探讨氟-18-脱氧葡萄糖正电子发射型计算机断层显像/CT成像(18F-FDG PET/CT)在儿童神经母细胞瘤(NB)临床分期中的意义.方法 选取2014年12月至2015年12月在首都医科大学附属北京儿童医院经组织病理学和临床特征诊断为NB的患儿,59例行18F-FDG PET/CT检查,比较胸骨及髂骨骨穿、髂骨活检、全身骨扫描、头颅磁共振成像(MRI)、局部CT及B超和血清乳酸脱氢酶及神经元特异性烯醇化酶,分析“F-FDG PET/CT与其他检查结果在原发瘤灶和转移瘤灶方面的异同.结果 1.一般特征:59例患儿中男31例,女28例;原发瘤灶位于腹膜后44例(腹膜后+后纵隔1例),后纵隔14例,左颈部1例;国际神经母细胞瘤分期系统(INSS)-Ⅰ～Ⅳ分别为0、1、9和49例.2.18 F-FDG PET/CT检查结果:大标准摄取值(SUVmax)大值:治疗前组(2.34±1.06)大于手术切除后组(1.08±0.50),差异有统计学意义(F =5.699,P=0.000);骨髓转移1.5 ～2.9,局部淋巴结转移1.0～2.1.3.18 F-FDG PET/CT与其他检查结果对比:骨转移中,有3例骨扫描未见异常,而PET/CT示多发骨骼骨髓弥散受累,2例骨扫描示骨转移,18 F-FDG PET/CT示术后炎性反应及残留肿瘤组织侵犯临近椎间孔.18 F-FDG PET/CT示34例骨髓转移,1例不除外骨髓转移,骨骼细胞学阳性30例.中枢转移方面:18F-FDG PET/CT示1例硬膜外转移,而头颅MRI示阴性;头颅MRI示9例颅骨转移,1例眼眶转移,1例脑膜转移,而18F-FDG PET/CT颅内未见异常.所有患儿均未见脑实质转移.同期LDH与原发瘤灶SUVmax大值相关(一=0.581,P＜0.01).结论 18F-FDG-PET/CT能较全面地显示NB患儿原发灶及转移灶的分布情况,对于NB患儿临床分期有重要作用,但在颅骨转移及中枢转移方面假阴性率高,需结合头颅MRI等检查提高检出率.
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儿童急性早幼粒细胞性白血病-2010方案单中心疗效分析
目的 探讨应用儿童急性早幼粒细胞性白血病(APL)-2010方案对单中心APL患儿的临床疗效及不良反应.方法 选取苏州大学附属儿童医院2010年10月至2015年9月47例初治APL患儿,男30例,女17例;中位年龄7岁(1.2～14.0岁);低危组11例,中危组20例,高危组16例.回顾性分析其临床特点及治疗转归,对比低危组[白细胞(WBC)≤10×109/L,血小板(PLT) ＞40×109/L]、中危组(WBC≤10×109/L,PLT≤40×109/L)、高危组(WBC＞ 10×109/L)的临床疗效,并采用Kaplan-Meier法分析各组5年无事件生存(EFS)率、总体生存(OS)率.结果 3组患儿诱导期外周血WBC峰值比较差异有统计学意义(H=15.096,P=0.001).弥散性血管内凝血(DIC)发生率为68.8％,高危组DIC发生的风险较低、中危组高(x2=8.217,P=0.016).三氧化二砷相关的不良反应包括心电图异常、肝损害及过敏反应,经对症治疗可好转.高危组血液学缓解(HCR)率为93.7％,HCR时间为(39.3±2.7)d,分子生物学缓解(MCR)时间为(71.0±9.7)d;中危组HCR率为95.0％,HCR时间为(44.6±3.1)d,MCR时间为(80.0±8.2)d;低危组全部缓解,HCR时间为(32.4±2.3)d,MCR时间为(71.5± 12.0)d.3组HCR时间比较差异有统计学意义(F=3.652,P=0.034),但HCR率比较差异无统计学意义(x2=0.614,P=0.736),3组MCR时间比较差异无统计学意义(F=0.318,P =0.729).高危组5年OS率为(93.3±6.4)％,EFS率为(86.7±8.8)％,低危组和中危组5年OS率及EFS率均为100.0％.结论 单中心应用儿童APL-2010方案危险分层治疗APL患儿,危险度越高,诱导期DIC发生率越高,但终取得了很高的5年EFS率.远期随访未发现ATO相关的神经系统毒性及第二肿瘤.
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儿童朗格罕细胞组织细胞增生症217例临床分析
目的 探讨儿童朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特征、治疗及预后因素.方法 对首都医科大学附属北京儿童医院2007年1月至2012年12月收治的217例初发LCH患儿进行回顾性分析.患儿分为多器官高危险组(Ⅰ组)、多器官低危险组(Ⅱ组)和单器官受累组(Ⅲ组),给予相应强度化疗.应用SPSS 17.0统计学软件进行组间差异比较,分析受累器官、早期治疗反应与预后的相关性.结果 217例患儿包括男127例,女90例,发病比例为1.4∶1.0,中位发病年龄为36个月(2个月～14岁).Ⅰ组132例(60.8％),中位发病年龄为20个月;Ⅱ组33例(15.3％),中位发病年龄为42个月;Ⅲ组52例(23.9％),中位发病年龄为72个月.受累部位以骨常见,为176例(81.2％).217例患儿中复发55例(25.3％),死亡12例.预计3年总生存率为90.78％,3年无事件生存率为76.5％.化疗并发症以骨髓抑制、肝功能损害、感染为主,分别占48.4％(105例)、24.0％(52例)、12.4％(27例).危险器官受累及早期治疗反应(6周)是预后不良的相关因素(x2=10.60、12.84,P=0.017、0.001).结论 儿童LCH男童发病比例略高于女童,发病高峰年龄为1～3岁.骨骼是常见的受累部位.危险器官受累及早期治疗反应是影响预后的关键因素,需及早进入补救治疗.
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高强度综合治疗神经母细胞瘤患儿远期不良反应及生存质量调查
目的 调查高强度综合治疗的神经母细胞瘤(NB)生存者的脏器功能、远期生存质量及第二肿瘤.方法 选取1998年12月至2010年10月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断并接受高强度综合治疗的NB患儿23例,在家长自愿的前提下,参考儿童肿瘤协作组(COG)的远期随访指南,制定本院的检查项目.并根据常见不良反应事件评价标准CTCAE v3.0进行分级.耳毒性分级根据专为铂类化疗药物设计的Brock和Chang标准分级.结果 中位随访时间为96个月(65～170)个月.所有患儿表现出1个或多个不良反应.1～2级不良反应的发生率为100.0％,3～4级的发生率为17.4％(4/23例).90.5％(19/21例)的患儿出现听力损害,均为双侧.52.4％(11/21例)的患儿出现牙根损害,包括过小牙、恒牙缺失、牙根发育不良、牙釉质钙化不良.9.5％(2/21例)的患儿出现脊柱侧弯.42.8％(9/21例)的患儿出现性腺或生长发育异常.47.4％(9/19例)的患儿出现肺功能异常.36.8％(7/19例)的患儿出现心脏功能损害.33.4％(7/21例)的患儿出现肾脏损害.23.8％(5/21例)的患儿出现肝功能损害.66.7％(14/21例)的患儿血浆皮质醇偏低,但促肾上腺皮质激素正常.所有患儿甲状腺功能均在正常范围内.3例患儿随访过程出现第二肿瘤,分别为白血病、恶性纤维瘤和肝脏肿瘤.结论 对于接受过高强度综合治疗的NB患儿,远期不良反应发生率高,包括听力损害、牙齿损害、心肺功能损害、性腺功能损害、神经系统损害及第二肿瘤.需要建立长期随访的计划监测患儿的远期生活质量,并修正现行治疗方案,尽可能改善肿瘤患儿的远期生存质量.
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儿童抽动障碍诊断与治疗专家共识(2017实用版)
抽动障碍(tic disorders,TD)是一种起病于儿童时期、以抽动为主要表现的神经精神疾病.其临床表现多样,可伴多种共患病,部分患儿表现为难治性.2013年中华医学会儿科学分会神经学组制定了《儿童抽动障碍的诊断与治疗建议》[1],近年来又有新的认识.为了提高儿科及相关专业临床医师对TD的规范诊疗水平,避免误诊误治,制定此实用版,并更新了TD的诊断标准、治疗方法和部分用药,增加了难治性TD的治疗、TD教育干预和预后评估等内容.
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